एकाधिक स्क्लेरोसिस उपचार जो वादा दिखाते हैं

Anonim

एकाधिक स्क्लेरोसिस, एक ऑटोम्यून्यून बीमारी जो मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी पर हमला करती है, कपटपूर्ण है। यह सीमित आंदोलन से लेकर गहन थकान तक के लक्षणों का कारण बनता है। लेकिन बीमारी की प्रगति को धीमा करने वाले चिकित्सा उपचार अब उपलब्ध हैं और पाइपलाइन में अधिक हैं। नीचे सबसे आशाजनक उभरते उपचारों की खबर है …

एकाधिक स्क्लेरोसिस (एमएस) आम तौर पर 20 से 50 वर्ष के बीच - अपने संतुलन, भाषण और मांसपेशियों के समन्वय को प्रभावित करने वाले लोगों के जीवन में प्रमुखों पर हमला करता है।
"महिलाओं के लिए, नेशनल मल्टीपल स्क्लेरोसिस सोसाइटी के मुख्य शोध अधिकारी टिम कोटेज़ी कहते हैं, "जब वे करियर पथ, विवाह और शिशु पालन के बारे में निर्णय ले रहे हैं।
एक प्रगतिशील सूजन रोग, एमएस माईलीन नामक एक फैटी झिल्ली को नष्ट कर देता है, जो रक्षा करता है केंद्रीय तंत्रिका तंत्र, या मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी में तंत्रिका फाइबर। एक बार माइलिन म्यान नष्ट हो जाने के बाद, नसों के संदेश बाधित हो जाते हैं, जिसके परिणामस्वरूप धुंध से लेकर दृष्टि की हानि से लेकर पक्षाघात तक के लक्षण होते हैं।
"एमएस की अप्रत्याशितता - इसकी पहचान - अपने जीवन के साथ आगे बढ़ने के लिए कई चुनौतियों का सामना कर सकती है, जिनमें से कम से कम सीमाओं को बढ़ाने की संभावना नहीं है, "वह कहता है।
उदाहरण के लिए, कुछ को बच्चे की देखभाल करने या नौकरी रखने की उनकी क्षमता पर पुनर्विचार करना पड़ सकता है।
बीमारी 2-3 बार प्रभावित करती है नेशनल मल्टीपल स्क्लेरोसिस सोसाइटी के मुताबिक, पुरुषों के रूप में कई महिलाओं और संयुक्त राज्य अमेरिका में 400,000 लोग।

शोधकर्ता निश्चित नहीं हैं कि महिलाएं एमएस से अधिक प्रवण क्यों हैं। कुछ अनुमान लगाते हैं कि जेनेटिक्स और मादा हार्मोन भूमिका निभा सकते हैं, न्यूरोलॉजिस्ट रॉबर्ट ग्लेज़मैन, एमडी, नटले, एनजे में हॉफमैन-ला रोश में फार्मा डेवलपमेंट के लिए ओक्लिज़िज़ैब के लिए वैश्विक विकास नेता, एमडी कहते हैं।
फिर भी, अनुसंधान को आगे बढ़ाने में नियंत्रण वापस आ रहा है कोटेज़ी कहते हैं, "अनुसंधान ने पहले और तेज निदान को सक्षम किया है।" "यह बीमारी-संशोधित उपचारों के साथ पहले के इलाज के अवसरों को खोलता है, भविष्य की बीमारी गतिविधि को दूर करने का सबसे अच्छा तरीका है।"
"इससे विशिष्ट लक्षणों के लिए उपचार भी हुआ है, जैसे थकान से लड़ने या चलने में सुधार करने की क्षमता, "वह कहता है।
" बीमारी के पहले [एफडीए] की मंजूरी से पहले - संशोधित उपचार - 1 99 3 में इंटरफेरॉन बीटा -1 बी - [डॉक्टरों] को बीमारी को संशोधित करने और धीमा करने के लिए कोई विकल्प नहीं था, "कोटेज़ी कहते हैं।
"अब हम [रोग-संशोधित] उपचार विकसित करने में सक्षम हैं जो प्रतिरक्षा प्रणाली के विशेष भागों को लक्षित करते हैं," वे कहते हैं। "हम उपचार रणनीतियों के पूरे विस्तार में देख रहे हैं, जो वास्तव में अच्छी खबर है।"
यहां, न्यूरोलॉजिस्ट और शोधकर्ता नए उपचार विकसित करने वाले सबसे रोमांचक एमएस दवाओं को उपलब्ध कराते हैं और क्षितिज पर।
एकाधिक स्क्लेरोसिस उपचार # 1: ओक्रिलिज़ुमाब

ओक्रिलिज़ुमाब एक आनुवांशिक रूप से इंजीनियर एंटीबॉडी है जो बी कोशिकाओं को नष्ट करता है, एक प्रकार का प्रतिरक्षा कोशिका जो प्रतिरक्षा प्रणाली को मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी पर हमला करने के लिए प्रेरित करती है, डॉ। ग्लेनज़मैन कहते हैं।
"कई प्रतिरक्षा रोग बी कोशिकाओं द्वारा संचालित, "वह बताते हैं।
उत्तेजना क्यों?
इंजेक्शन योग्य एंटीबॉडी दवा रोग का प्रगतिशील रूप और सकारात्मक आम दोनों रूपों में सकारात्मक अध्ययन परिणामों को दिखाने वाला पहला उत्पाद है, जो विश्लेषकों का मानना ​​है कि डॉक्टरों के लिए यह एक आकर्षक उपचार बनाते हैं, रॉयटर्स की रिपोर्ट। प्राथमिक प्रगतिशील एकाधिक स्क्लेरोसिस (पीपीएमएस) में दवा के एक प्रमुख चरण III अध्ययन के परिणाम से पता चला है कि ओक्रिज़ुमाब ने नैदानिक ​​विकलांगता की प्रगति को काफी कम किया है, डब्ल्यू प्रभाव कम से कम 12 सप्ताह तक चल रहा है, यह जारी है।
संभावित नुकसान:
"हम किसी भी दवा के बारे में चिंता करते हैं जो प्रतिरक्षा प्रणाली [परिवर्तन] करता है, जो शरीर को संक्रमण और कैंसर से बचाता है," डॉ ग्लेज़मैन कहते हैं लेकिन रॉयटर्स के मुताबिक गंभीर संक्रमण सहित ओक्रिज़िज़ैब से जुड़ी प्रतिकूल घटनाओं की घटनाएं प्लेसबो के समान थीं।
एंटीबॉडी-आधारित दवा के रूप में, यह महंगा होने की संभावना है। लेकिन दवा निर्माता रोश ने कोई कीमत अनुमान नहीं दिया है, समाचार एजेंसी की रिपोर्ट।
उपलब्धता:
फरवरी 2016 में, ओक्रिज़िज़ब (ओक्रवस) को प्राथमिक प्रगतिशील एमएस के इलाज के लिए एफडीए द्वारा "ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम" दिया गया था, रोश के अनुसार। वर्ष के अंत तक इसकी मंजूरी पर एक अंतिम एफडीए निर्णय की उम्मीद है। एकाधिक स्क्लेरोसिस उपचार # 2: स्टेम सेल थेरेपी

उपचार माइलिन शीथ सिंथेटिक रसायनों के साथ पुनर्जन्म में मदद करता है जो रेटिनोइड नामक अणु को "चालू" करता है वयस्क मस्तिष्क स्टेम कोशिकाओं के भीतर एसिड रिसेप्टर गामा, एमएस सोसाइटी कैम्ब्रिज सेंटर फॉर माइलिन रिपेयर, इंग्लैंड के कैम्ब्रिज विश्वविद्यालय में दवा के एक प्रमुख शोधकर्ता जेफरी के। हुआंग कहते हैं।
ये अणु वयस्क स्टेम कोशिकाओं को बदलने में मदद करते हैं ह्यूंग कहते हैं, "ओलिगोडेंड्रोसाइट्स" नामक माइलिन उत्पादक कोशिकाओं में।
"एमएस में पुनर्जन्म के लिए माइलिन के लिए, [क्षतिग्रस्त] क्षेत्र में पर्याप्त ओलिगोडेन्ड्रोसाइट्स उपलब्ध होना चाहिए।" 99
उत्तेजना क्यों?
एमएस में , तंत्रिका फाइबर और कोशिकाएं जो मायेलिन को क्षतिग्रस्त बनाती हैं, लेकिन हमेशा अपरिपक्व ओलिगोडेन्ड्रोसाइट कोशिकाएं होती हैं जो सैद्धांतिक रूप से परिपक्व हो सकती हैं और माइलिन की मरम्मत में मदद कर सकती हैं। ऐसा तब हुआ जब कृंतकों को दवा के साथ इंजेक्शन दिया गया।
"यह विशेष रूप से था उत्तेजित करनेवाला क्योंकि यह एमएस में पुनर्जागरण चिकित्सा के लिए संभावित दवा लक्ष्य और माइलिन की मरम्मत में ज्ञात दवाओं [आरएक्सआर दवाओं] के संभावित रूप से उपन्यास आवेदन का प्रदर्शन करता है। "99
संभावित नुकसान:" आरएक्सआर दवाओं का परीक्षण एमएस रोगियों पर नहीं किया गया है , इसलिए यह स्पष्ट नहीं है कि दुष्प्रभाव क्या हो सकता है या बीएक्सआर दवाओं के किस चरण में सबसे प्रभावी होगा। "99
उपलब्धता
: बीएक्सारोटिन जैसी आरएक्सआर दवाएं अन्य बीमारियों के लिए नैदानिक ​​परीक्षण में हैं , जैसे कुछ कैंसर, हूंग कहते हैं। उदाहरण के लिए, बेक्सारोटिन को टी-सेल लिम्फोमा के इलाज के लिए 1
में खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) द्वारा अनुमोदित किया गया था।
उन पर विचार करने से पहले अधिक अध्ययन की आवश्यकता है एमएस के लिए।

एकाधिक स्क्लेरोसिस उपचार # 3: टेरिफ्लुनोमाइड
एक मौखिक दवा, टेरिफ्लुनोमाइड प्रतिरक्षा टी कोशिकाओं के प्रतिक्रियाओं को बदल देता है, जो एमएस में मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी को नुकसान पहुंचाता है। कोटेज़ी कहते हैं कि दवा मस्तिष्क पर सूजन और कोशिकाओं के हमलों को कम करती है।
उत्तेजना क्यों? पहले चरण 3 परीक्षण में, टेरिफ्लुनोमाइड ने 31.5% तक रिलाप्स दरों में कमी और घावों की संख्या में कमी आई है, या निशान, जहां प्रतिरक्षा कोशिकाओं ने मस्तिष्क में माइलिन म्यान पर हमला किया है।
यह एमएस रोगियों की प्रगति को लगभग 30% तक अक्षम कर देता है।
"वे प्रभावशाली परिणाम हैं," कोटेज़ी कहते हैं। "यह अलग है क्योंकि यह एक मौखिक दवा है और अन्य मौजूदा दवाओं की तुलना में प्रतिरक्षा मार्ग का एक अलग हिस्सा लक्षित करती है।"
वह उस समय की भविष्यवाणी करता है जब डॉक्टर दवाओं के संयोजन का उपयोग कर सकते हैं, प्रत्येक प्रतिरक्षा प्रणाली के एक अलग हिस्से को लक्षित करता है।
संभावित नुकसान: यह जिगर की क्षति का कारण बन सकता है, कोटेज़ी कहते हैं। मेयो क्लिनिक के मुताबिक, दवा यकृत एंजाइमों को ऊपर उठाने लगती है, जो क्षतिग्रस्त कोशिकाओं या सूजन का परिणाम हो सकती है। नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ के मुताबिक, जिगर की समस्याओं को उन मरीजों में सबसे अधिक स्पष्ट किया गया था जिनके पास पहले से जिगर की बीमारी थी या अंग के लिए हानिकारक अन्य दवाएं ले रही थीं।
इसके अलावा, "अगर आपको दूसरी दवा में जाना है, तो आपको इंतजार करना होगा Teriflunomide आपके सिस्टम से बाहर धोने से पहले उचित समय। "शोधकर्ताओं को अभी तक कितना समय नहीं पता है।
उपलब्धता: एफडीए सितंबर 2012 में टेरिफ्लुनोमाइड को मंजूरी दे दी।

एकाधिक स्क्लेरोसिस उपचार # 4: लाक्विनिमोड एक बार-बार मौखिक दवा, Laquinimod, एक छोटा, सिंथेटिक अणु है जो साइटोकिन्स को कम करता है, प्रतिरक्षा कोशिकाओं द्वारा गुप्त अणु जो मस्तिष्क पर हमला करने के लिए अन्य प्रतिरक्षा कोशिकाओं को आकर्षित करते हैं और कोइज़ी बताते हैं।
क्यों उत्तेजना? "यह साइटोकिन्स के उत्पादन को कम करता है और सूजन गतिविधि को कम करता है।" 99
दो चरण 3 परीक्षणों में से एक में, शोधकर्ताओं ने पाया कि इससे 23% की कमी दर, 36% की अक्षमता, और मस्तिष्क एट्रोफी, या तंत्रिका कोशिकाओं का नुकसान, द्वारा 33.8%।
इसके अलावा, एक गोली मारना एमएस रोगियों के लिए इंजेक्शन या इंस्यूजिंग की तुलना में अधिक सुविधाजनक और आरामदायक है।
"हालांकि रोगी खुद को इंजेक्शन दे सकते हैं या किसी प्रियजन को दे सकते हैं, ज्यादातर असुविधा और असुविधा से निपटने के लिए पसंद नहीं करेंगे," कोटेज़ी कहते हैं। "मासिक इन्फ्यूजनों को एक इंस्यूजन साइट या डॉक्टर के कार्यालय में यात्रा करने की आवश्यकता होती है, जो कार्य दिवस से कुछ घंटे बिताती है।"
मौखिक विकल्प महत्वपूर्ण हैं क्योंकि वे सुविधाजनक हैं और अनुपालन में सुधार कर सकते हैं।
संभावित नुकसान: कुछ रोगियों में अस्थायी, ऊंचा यकृत एंजाइम स्तर था, जो यकृत कोशिकाओं में सूजन या क्षति को संकेत दे सकता है।
लेकिन लाक्विनिमोड नैदानिक ​​परीक्षणों में जिगर की समस्याओं का कारण नहीं बनता है, कोटेज़ी कहते हैं।
"[यह] कोटेज़ी कहते हैं, "कुछ प्लेसबो की तुलना में प्लेसबो की तुलना में ज्यादा लाभ नहीं दिखाया गया।" "इसके लाभ दिखाने के लिए अधिक डेटा की आवश्यकता है।"
उपलब्धता: 2014 की शुरुआत में, यूरोपीय नियामकों ने सिफारिश की थी कि दवा के सुरक्षा जोखिमों के कारण यूरोप में विपणन के लिए लाक्विनिमोड को मंजूरी नहीं दी जाएगी। फिर भी, निर्माता एमएस के इलाज के लिए लाक्विनिमोड के विकास के लिए प्रतिबद्ध है और 2018 तक एफडीए अनुमोदन प्राप्त करने की उम्मीद करता है।

एकाधिक स्क्लेरोसिस उपचार # 5: अलेमतुज़ुमाब
एक शक्तिशाली एंटीबॉडी अलेमतुज़ुमाब, टी और बी लिम्फोसाइट्स प्रतिरक्षा कोशिकाओं को नष्ट कर देता है, जो नुकसान एमएस मरीजों में मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी, न्यू यॉर्क शहर में माउंट सिनाई स्कूल ऑफ मेडिसिन में कॉरिन गोल्डस्मिथ डिकिंसन सेंटर फॉर मल्टीपल स्क्लेरोसिस के मेडिकल डायरेक्टर हारून मिलर, एमडी कहते हैं।
उत्तेजना क्यों? एक में 2008 चरण 2 का अध्ययन, एमएस के साथ लोगों के पास एफएसडी-अनुमोदित दवा इंटरफेरॉन बीटा 1-ए की तुलना में विकलांगता के जोखिम में 74% की कमी और 71% की कमी हुई।
"यह भी एकमात्र दवा है एमएस जो सालाना है, "डॉ मिलर कहते हैं। "यह पांच दिनों के लिए रोजाना इंट्रावेनियस प्रशासित होता है, और उसके बाद रोगी के पास साल के लिए कोई और उपचार नहीं होता है।"
दूसरे वर्ष रोगी के पास केवल तीन दिन का उपचार होता है।
संभावित नुकसान: लगभग 3% चरण 3 परीक्षण में एमएस रोगियों ने इम्यून थ्रोम्बोसाइटोपेनिक purpura (आईटीपी) विकसित किया, जो संभावित रूप से गंभीर बीमारी है जो क्लोटिंग के लिए आवश्यक रक्त प्लेटलेट की संख्या को कम करता है।
लगभग 20% रोगियों ने थायराइड की समस्याओं को विकसित किया, जैसे अंडरएक्टिव या ओवरएक्टिव थायराइड। कोटेज़ी कहते हैं, "99
" उन साइड इफेक्ट्स एक चिकित्सक द्वारा करीबी पर्यवेक्षण के साथ प्रबंधनीय हैं।
कुछ एमएस रोगियों को भी जलसेक की तरह एलर्जी जैसी प्रतिक्रिया होती है। शोधकर्ता यह निर्धारित करने की कोशिश कर रहे हैं कि कौन कमजोर हो सकता है।
इसके अलावा, क्योंकि एलेमुज़ुमाब प्रतिरक्षा प्रणाली को बदलता है, यह रोगियों को संक्रमण में खुलता है।

उपलब्धता: एफडीए ने एमएस के रूपों को रोकने के इलाज के लिए नवंबर 2014 में एलेमुज़ुमाब को मंजूरी दी। दवा को अंतःशिरा infusions के रूप में दिया जाता है - शुरुआत में लगातार 5 दिनों के लिए और लगातार 3 दिनों के लिए, एफडीए रिपोर्ट करता है।
एकाधिक स्क्लेरोसिस उपचार # 6: Daclizumab
"Daclizumab एंटीबॉडी की संख्या का विस्तार करके काम करने लगता है प्राकृतिक खूनी कोशिकाओं नामक प्रतिरक्षा कोशिकाओं, "डॉ मिलर कहते हैं।
टी कोशिकाओं के नीचे उनका विस्तार टैंप, जो एमएस रोगियों में एक ज्वलनशील प्रतिक्रिया का कारण बनता है।
उत्तेजना क्यों? चरण 2 परीक्षण में, daclizumab 54% तक रिलाप्स दर में कटौती, चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (एमआरआई) के माध्यम से 6% की कमी और विकलांगता का जोखिम सबसे कम खुराक पर 57% की कमी का पता लगाता है।
यह भी सुविधाजनक है: "यह इंजेक्शन द्वारा दिया जाता है कि रोगी डॉ। मिलर कहते हैं, "खुद [एक], एक इंजेक्शन कर सकते हैं।
यह काफी सुधार है: अधिकांश इंजेक्शन योग्य एमएस दवाओं को अब सप्ताह में तीन या अधिक बार दिया जाना चाहिए।
संभावित नुकसान: प्रतिरक्षा प्रणाली को बदलने वाली किसी भी दवा के साथ, शोधकर्ता जोखिम के बारे में चिंतित हैं संक्रमण का, कोटेज़ी कहते हैं।
उपलब्धता: "एफडीए ने एमएस के रूपों को रोकने के साथ वयस्कों के इलाज के लिए मई 2016 में डेक्लिज़ुमाब (ज़िनब्रेटा) को मंजूरी दी।

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