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गुरुवार, 11 जुलाई, 2013 - शायद ही कभी, एड्स वायरस को लाइफसेवर के रूप में सोचा जाता है। लेकिन वायरस है कि 30 लाख से अधिक लोगों की मृत्यु का कारण बना है गंभीर वंशानुगत बीमारियों के साथ छह बच्चों के जीवन को बचाने के लिए जिम्मेदार हो सकता है: metachromatic leukodystrophy और Wiskott-एल्ड्रिच सिंड्रोम, जीन थेरेपी के लिए सैन Raffaele Telethon संस्थान से दो नैदानिक अध्ययन के अनुसार (TIGET ) मिलान, इटली में प्रकाशित पत्रिका विज्ञान में प्रकाशित।
"हम एचआईवी के बारे में गंभीर वायरस के रूप में सोचते हैं, लेकिन दिन के अंत में आप इसे करने के लिए इसका उपयोग कर सकते हैं," डेमेट्रे डास्कलाकिस, एमडी ने कहा , न्यूयॉर्क शहर के माउंट सिनाई अस्पताल में एचआईवी एम्बुलरी देखभाल कार्यक्रम के लिए चिकित्सा निदेशक, जो अध्ययन से संबद्ध नहीं थे। "आप एचआईवी का अपहरण, और यह एक सेल में एक आनुवंशिक तत्व देने है, तो आप अपने लाभ के लिए एचआईवी तंत्र का उपयोग कर सकते हैं।"
1996 में, TIGET से इतालवी वैज्ञानिकों के इलाज के लिए एड्स के वायरस से छेड़छाड़ की संभावनाओं को शुरू किया आनुवंशिक दोष जो मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडाइस्ट्रोफी और विस्कॉट-एल्ड्रिच सिंड्रोम का कारण बनते हैं। सफल प्रयोगशाला के काम के वर्षों ने अनुसंधान दल को 16 रोगियों पर अपनी तकनीक का परीक्षण करने की अनुमति दी: विस्कॉट-एल्ड्रिच सिंड्रोम के साथ छह बच्चे और मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडायस्ट्रॉफी वाले 10 बच्चे।
दोनों विकार प्रोटीन की कमी के कारण होते हैं। जब कमी तंत्रिका तंत्र में होती है, तो बच्चे मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडायस्ट्रॉफी विकसित कर सकते हैं। कमी प्रतिरक्षा प्रणाली में है, तो बच्चों Wiskott-एल्ड्रिच सिंड्रोम का विकास हो सकता है।
यह नई तकनीक एचआईवी वायरस लेता है और TIGET द्वारा बनाई गई एक चिकित्सकीय जीन है, जो कोशिकाओं लापता प्रोटीन को बहाल करने की अनुमति देता है के लिए एक वाहक में reconstructs। मूल एचआईवी वायरस के उपयोगी हिस्सों को टीका बनाने के लिए चिकित्सीय जीन के साथ रखा जाता है और उन्हें जोड़ा जाता है।
"एचआईवी वास्तव में एक अच्छा वेक्टर है, एक जेनेटिक इंजीनियरिंग मशीन है, और [इन शोधकर्ताओं] ने इसका लाभ उठाया है।" Daskalakis। "उन्होंने तंत्र का लाभ उठाया और उन्हें उनकी मदद करने की इजाजत दी।"
मनीप्लेटेड वायरस रोगियों के अस्थि मज्जा से ली गई स्टेम कोशिकाओं के साथ संयुक्त होता है। पुनर्निर्मित एचआईवी वायरस से लैस इन संशोधित स्टेम कोशिकाओं को फिर रोगियों के मज्जा में इंजेक्शन दिया जाता है।
एक बार अंदर, स्टेम कोशिकाएं पुनरुत्पादन करने, अधिक चिकित्सीय कोशिकाओं को बनाने और पूरे शरीर में फैलाने में सक्षम होती हैं। इस प्रक्रिया को Wiskott-एल्ड्रिच सिंड्रोम का इलाज करने के लिए, क्योंकि विकार सीधे रक्त कोशिकाओं जो नए स्टेम सेल से इलाज कर रहे हैं को प्रभावित करता है पर्याप्त है।
हालांकि, metachromatic leukodystrophy ठीक नहीं है जब तक संशोधित स्टेम कोशिकाओं मस्तिष्क, जहां वे उत्पादन तक पहुँचने प्रोटीन के और भी अधिक है कि इन बीमारियों के रोगियों की कमी है। एक बार मस्तिष्क के अंदर, संशोधित स्टेम कोशिकाएं क्षतिग्रस्त कोशिकाओं को चिकित्सीय कोशिकाओं में बदलने में भी सक्षम होती हैं।
पहले छह मरीजों, तीन विकारों के साथ तीन, ने दो अध्ययनों के अनुसार चिकित्सा से महत्वपूर्ण लाभ दिखाए हैं।
आनुवंशिक विकारों का इलाज करने का भविष्य
शोधकर्ता इस प्रक्रिया में इन दो स्थितियों का इलाज करने के तरीके के रूप में आत्मविश्वास रखते हैं, लेकिन छोटे नमूने के कारण अभी भी अधिक शोध की आवश्यकता है। हालांकि, टीआईजीईटी वैज्ञानिकों को यह भी उम्मीद है कि इंजीनियरिंग स्टेम कोशिकाओं की इस पद्धति को भविष्य में और भी व्यापक रूप से उपयोग किया जा सकता है।
"अब तक हमने कभी भी जीन थेरेपी का उपयोग करके स्टेम कोशिकाओं को इंजीनियर करने का कोई तरीका नहीं देखा है जो इस तरह प्रभावी और सुरक्षित है एक, "यूगेनियो Montini, पीएचडी, जो मरीजों के कोशिकाओं की आणविक विश्लेषण समन्वित, एक प्रेस विज्ञप्ति में कहा।" ये परिणाम अन्य अधिक आम बीमारियों के लिए नए उपचारों के लिए मार्ग प्रशस्त। "
" सैद्धांतिक रूप से, कुछ भी है कि एक एंजाइम की कमी इस तंत्र के साथ इलाज किया जा सकता है। इस क्षेत्र के लिए क्षेत्र खुली है, "डॉ। डास्कलाकिस ने निष्कर्ष निकाला। "महत्वपूर्ण हिस्सा यह है कि इस वायरस को आनुवंशिक इंजीनियरिंग के लिए सुरक्षित रूप से उपयोग किया जा सकता है।"
