बुधवार, 13 मार्च, 2013 - एक जीन थेरेपी जो उपास्थि की रक्षा करती है, एक दिन ऑस्टियोआर्थराइटिस का इलाज कर सकती है, जो उम्र बढ़ने वाली आबादी को प्रभावित करने वाली स्थिति है, जर्नल में प्रकाशित एक अध्ययन के मुताबिक विज्ञान अनुवादक चिकित्सा।
ऑस्टियोआर्थराइटिस (ओए) संयुक्त उपास्थि के टूटने के लिए एक प्राकृतिक प्रतिक्रिया है - एक स्पंज वाली सामग्री जो हड्डियों को एक दूसरे के खिलाफ रगड़ने से रोकती है। उम्र के कारण या चोट के कारण उपास्थि पतले के रूप में, उस बाधा टूट जाती है, और घर्षण दर्द का कारण बनता है। एकमात्र इलाज संयुक्त प्रतिस्थापन सर्जरी है, जिसके परिणामस्वरूप सर्जिकल जटिलताओं का परिणाम हो सकता है। बैलेंर कॉलेज ऑफ मेडिसिन में एक आनुवंशिकी विज्ञानी पीएचडी ब्रेंडन ली और अध्ययन के सह-लेखक कहते हैं, यह जीन थेरेपी चूहों में बीमारी के विकास को धीमा करती है।
"हमने पाया कि जीन थेरेपी ऑस्टियोआर्थराइटिस से बचाती है।" "यहां तक कि यदि आप 10 वर्षों तक संयुक्त प्रतिस्थापन में देरी करते हैं तो भी आप जीवन की गुणवत्ता के साथ-साथ स्वास्थ्य देखभाल डॉलर पर भी बड़ा प्रभाव डाल सकते हैं।"
डॉ। ली और उनकी टीम ने प्रोटीग्लिकैन या पीआरजी 4 नामक संयुक्त उपास्थि के भीतर एक विशिष्ट जीन को लक्षित किया। यह जीन लुब्रिकिन, एक प्रोटीन जो संयुक्त रूप से चिकनाई करता है और वृद्धावस्था के प्रभाव से उपास्थि की रक्षा करता है, के उत्पादन के लिए ज़िम्मेदार है। वैज्ञानिकों ने एक संयुक्त वायरस के अंदर पीआरजी 4 के साथ संयुक्त क्षतिग्रस्त चूहों को इंजेक्शन दिया, जो पूरे क्षेत्र में जीन फैल गया और लुब्रिकिन उत्पादन को उत्तेजित करता था। अतिरिक्त लुब्रिकिन ने ओए के विकास को किसी भी दुष्प्रभाव के साथ महत्वपूर्ण रूप से धीमा कर दिया।
"आपको हमेशा चिंता करना है कि यदि आप कुछ ऐसा करते हैं जो आप कंकाल को प्रभावित करते हैं," ली कहते हैं। "हमारे सबसे अच्छे ज्ञान के लिए, इन चूहों के उपास्थि में बहुत अधिक लुब्रिकिन बनाने का प्रतिकूल प्रभाव प्रतीत नहीं होता है।"
जीन थेरेपी के लिए ली का दृष्टिकोण कुछ हद तक उपन्यास है। ओए अनुसंधान का अधिकांश हिस्सा शुरू होने के बाद ऑस्टियोआर्थराइटिस को अवरुद्ध करने पर केंद्रित होता है - इससे शुरू होने से पहले रोग को पकड़ना नहीं। दुर्लभ अनुवांशिक दोषों के कारण कंकाल विकारों का अध्ययन करते समय शोधकर्ता विचार के साथ आए। उन्होंने अलग-अलग जीनों को "तोड़ने" से विकारों का अनुकरण करने का फैसला किया जब तक कि वे ऑस्टियोआर्थराइटिस में योगदान देने वाले व्यक्ति को इंगित नहीं कर सकते।
"यदि आप इंजन तोड़ते हैं, तो आपकी कार अब और शुरू नहीं होती है, इसलिए आप जानते हैं कि इंजन कार शुरू करने के लिए ज़िम्मेदार है , मैरी रुआन, बैयलर कॉलेज ऑफ मेडिसिन में पीएचडी उम्मीदवार और आनुवंशिकी विज्ञानी और अध्ययन के प्रमुख लेखक कहते हैं। "यदि आप जीन तोड़ते हैं और कुछ गलत हो जाता है तो आप जानते हैं कि जीन किसके लिए जिम्मेदार है।"
निष्कर्ष महत्वपूर्ण हैं, हालांकि, ब्रायन वालिट, एमडी, जॉर्जटाउन यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर में एक रूमेटोलॉजिस्ट, जो अध्ययन से संबद्ध नहीं था डॉ। वालिट का कहना है कि मानव परिस्थितियों में पशु अध्ययन लागू करने के खिलाफ पाठकों को सावधानी बरतनी चाहिए।
"चूहे उपास्थि मानव उपास्थि नहीं है, और चूहे के जोड़ मानव जोड़ नहीं हैं।" "हमें विशेष रूप से उन अध्ययनों में अत्यधिक उत्तेजित होने में सावधान रहना होगा जो मनुष्यों में नहीं हैं। आपको अपने उत्साह में सावधान रहना होगा। "
ली वालिट के साथ सहमत है, कह रही है कि अध्ययन की कमजोरियों में से एक पशु मॉडल पर निर्भर है। और यहां तक कि अगर चिकित्सा को मानव उपयोग के लिए अंततः अनुमोदित किया गया था, ली कहते हैं, यह केवल उपास्थि के नुकसान को धीमा कर सकता है, इसे फिर से नहीं रोक सकता है। इसका मतलब है कि पहले से ही ऑस्टियोआर्थराइटिस से पीड़ित लोगों को जीन थेरेपी से ज्यादा राहत नहीं मिलेगी।
"सबसे कमजोर हिस्सा यह है कि खोज के मामले में हम अभी भी नहीं सोचते कि यह उपास्थि को पुनर्जीवित करने के लिए पर्याप्त होगा," ली कहते हैं । "जिन लोगों के लिए देर से चरण की बीमारी है, उनके लिए यह चिकित्सा पर्याप्त नहीं होगी।"
बैलोर शोधकर्ता 2014 तक घोड़ों में इलाज का परीक्षण करने की योजना बना रहे हैं और बाद में परीक्षण सफल होने पर गैर-मानव प्राइमेट्स पर आगे बढ़ने की योजना बना रहे हैं। लंबी अवधि का लक्ष्य नैदानिक परीक्षण चरण में ओए का इलाज करना है, और यह एक ऐसा काम नहीं है जो वे अकेले कर सकते हैं। शोधकर्ताओं का कहना है कि एक व्यापक उपचार योजना बनाने के लिए उद्योग को एक साथ आना चाहिए और प्रौद्योगिकी में प्रगति साझा करना चाहिए।
रुआन कहते हैं, "ऑस्टियोआर्थराइटिस जितना आम हो सकता है, वहां कोई उपचार नहीं है जो रोग के पाठ्यक्रम को महत्वपूर्ण रूप से बदल देता है।" "आप समस्या को ठीक करने के लिए सिर्फ किसी को दवा नहीं दे सकते हैं।"
